MUNDYS CHILDREN

The Multidisciplinary Network on Dystonia and Spasticity in Children.

Presentazione e primi risultati

Flavio Giordano, MD

Neurochirurgia

Ospedale Pediatrico Anna Meyer

Firenze

Background

Spasticity in Children

Cerebral Palsy (ICP)

Spinal Cord Injury

Brain Injury

Degenerative diseases

Dystonia in ChildrenPrimary

Secondary

ICPPostinfectious state

Other environmental insult

Spasticity accounts for 70 to 91% of the motor disorders associated with ICPHoving MA Intrathecal baclofen in children with spastic cerebral palsy: a double-blind, randomized, placebo-controlled, dose-finding study. Dev Med Child Neurol. 2007 Sep;49(9):654-9

Conventional Therapies

ITB

Success rate 59,3% 78,7%

Total costs at 2 yrs € 88.272 € 59.391

Perché creare un network per la terapia della spasticità nell’Italia

Centrale con particolare attenzione alla ITB ? ?

14.500,000 abitanti

• Lazio 5.493.000

• Toscana 3.535.500

• Sardegna 1.648.000

• Marche 1.561.000

• Abruzzo 1.340.000

• Umbria 903.000

135,000 nuovi nati all’anno

14.500,000 abitanti

• Lazio 5.493.000

• Toscana 3.535.500

• Sardegna 1.648.000

• Marche 1.561.000

• Abruzzo 1.340.000

• Umbria 903.000

135,000 nuovi nati all’anno

Popolazione dell’Italia Centrale

Incidenza di spasticità e sindromi spastico-distoniche Italia CentraleEtà 4-25 anni

135 nuovi casi all’anno

Analisi osservazionale PCIItalia Centrale

"Cerebral palsy rate among low-birthweight infants fell in the 1990s”Development Medicine & Child Neurology, 2003 e Dati Medtronic Directo

9% ITB in Italia Centrale

17% Migrazione in Italia Nord per ITB

74% No accesso a ITB

Development Medicine & Child Neurology, 2003 e Dati Medtronic Directo

6% ITB in Italia Centrale

10% Migrazione in Italia Nord

per 10%

84% No accesso a ITB

Analisi osservazionale PCIItalia Centrale

Prevalenza spasticità e sindromi spastico-distoniche Italia CentraleEtà 4-25 anni

1750 casi

Incidenza complicazioni ITBUS Multicentric Study 102 patients (1996-2003)Programmable pump 10mL

32 complications in 21 pazienti (20,6%)9 infections (8,8%)

Significative risk factor for all complications and infections

- Age < 8 years

(Albright, 2004)

Complicanze Baclofen intratecale• RICARICA E PROGRAMMAZIONE POMPA

MeningiteInfezioneErrore di riempimento (sotto-sovradosaggio)

• Contaminazione del serbatoio• Attivazione della valvola del serbatoio• Danni al sistema• Iniezione scorretta (porta laterale)

(Albright, 2004)

da Lissovoy, 1997

Complicazioni ITB Sospensione Terapia

Perché questa situazione ?

1. Poca informazione in ambiente Pediatrico

2. Paura e rifiuto da certi specialisti

3. Assenza di linee guida nazionali

4. Assenza di condivisione di esperienze e casistica dei singoli centri

5. Costi economici della ITB per ogni singolo ospedale

6. Migrazione dei pazienti e persistenza del problema nel tempo

• Condivisione differenti esperienze nel

trattamento pazienti pediatrici

• Verificare efficacia e sicurezza ITB

•Analisi di risultati e complicazioni

chirurgiche

• Analisi degli eventi avversi

• Migliorare la collaborazione fra I centri

per ottimizzare il trattamento dei

pazienti

•Miglioramento conoscenze

The network project

Requisiti richiesti

Gruppo multidisciplinare per selezione e

trattamento pazienti

Surgical back-ground and skills in pediatrics

Follow-up and pump refills

Complications management

Control of economic costs and budget

•Ospedale Meyer Firenze

•Ospedale Bambin Gesù Roma

•Ospedale Bambin Gesù Roma Palidoro

•IRCCS Stella Maris Calambrone Pisa

•Ospedale S.Chiara Pisa

•Policlinico Gemelli Roma

•Ospedale Salesi Ancona

•Ospedale Perugia e Foligno

•Ospedale L’Aquila, Teramo, Chieti

……

CON LA PREZIOSA COLLABORAZIONE

E IL GRANDE SOSTEGNO DE “LA

NOSTRA FAMIGLIA” BOSISIO PARINI E

OSTUNI

Chi siamo ?

Creazione del Network

1. Incontri periodici in tutte le regioni coinvolte dell’Italia Centrale

2. Collaborazione nella gestione medica e chirurgica

3. Data base comune e condiviso4. Revisione periodica della serie (Clinical

Service Medtronic)5. Pubblicazioni e ricerca scientifica6. Condivisione continua di ogni esperienza

The building of MUNDYS Project

1st meeting Firenze, 2010/09

2nd meeting Roma,

2010/12

3rd meeting Stella Maris,

2011/03

4th meeting EACD, Roma,

2011/06

5th meeting SINC, Lecce,

2011/09

60 different specialists involved

Retrospective study

Prospective study

Preliminary activities – Retrospective study108 children and young adults treated and retrospectively analyzed in the five most important Centers of Central Italy•Meyer Pediatric Hospital Firenze

•Ospedale Bambin Gesù Roma

•Policlinico Gemelli Roma

•Stella Maris Foundation Calambrone – Pisa

•Salesi Pediatric Hospital Ancona

Analysis of the characteristics and clinical features (demography, epidemiology, hypertonia) of implanted patients

Assessment of the technical features (test, catheter position, characteristics of the device)

Collection of the complications occurred

Analysis of clinical outcomes

Population demography

Age (N=80) Weight (N=46)

Average 12 36

Std. Dev. 6 20

Min. 3 13

Max. 29 10239; 36%

69; 64%

Females Males

73; 67%

15; 14%

2; 2%2; 2%12; 11%

4; 4%CP

Other

Trauma

Degenerative / Metabolic

Ischaemic / Vascular

Cancer

Etiology

Gender

Baseline – Spasticity and Dystonia 93% of the population is affected by spasticity

20; 19%2; 2%

86; 79%

Diparesis Hemiparesis Tetraparesis

Spastic phenotype Ashworth Scale (N=105) Upper Limbs Lower Limbs

Average 3.5 4.1

Std. Dev 1.2 0.8

Median 4 4

Min. 1 2

Max. 5 5

42% of the population is affected by dystonia

63; 58%

42; 39%

3; 3%

Spastic Spastic and dystonic Dystonic

Pattern of the disease

Baseline – Clinical Features

Test and Implantation

66% of patients (N=69/108) performed an ITB trial test

0

2

4

6

8

10

12

14

16

18

C2 C3 C4 C5 C6 C7 T1 T2 T3 T4 T5 T6 T7 T8 T9 T10 T11 T12 L1 L4 L5

Catheter tip level

Pump Reservoir volume

100; 95%

1; 1%1; 1%3; 3%

10 ml 20 ml35 ml 40 ml

Follow up Median time between Implantation and last FU visit:

15 months (min=1 months, max=11.5 years)

ITB Dosage at last FU [µg/day] (N=96)

Average 304

Std. Dev 200

Median 277

Min 50

Max 1000

3% of the assessed patients (N=2/65) feels pain with VAS > 7

Clinical Outcomes

* p<0.001

4

2

4

2

0

5

Upper Limbs Lower Limbs

pre-Implant post-Implant

* *

Asworth Scale

94

78

0

20

40

60

80

100

120

Pre Implant Post Implant

BFMRS

*

* p<0.001

1

2

3 3

4 4 4

6

1 1 1 1

2 2 2

4 4

0

1

2

3

4

5

6

Complications

Surgery / device related

Drug related

3% 13%

10%

8%

35%

13%

3%15% pump stop

reprogramming

medical treatment

revision

explantation

repositioning

spontaneous resolution

replacement

Management

A total number of 45 complications occurred

→ 27 surgery/device related (25%)

19 67 6 83

0% 20% 40% 60% 80% 100%

1

Excellent Very good Good Poor Sufficient

Parents’ satisfaction

N=103

Conclusions

• In our retrospective study ITB therapy confirms the good results in the management of spastic children with/without secondary dystonia

• The number of the collected adverse events is consistent with literature

• Complications have been efficiently managed.

• The ITB treatment results in an overall good satisfaction in patients’ family.

• Prospective analysis will be provided in order to deeply investigate ITB outcomes

• Pubblicazioni scientifiche

• Studio prospettico

• Analisi epidemiologica

• Follow-up centralizzato

• Congressi, linee guida e disseminazione

• Estensione all’Italia del Sud e Isole

• Cooperazione con Centri Italia del Nord

Dove andiamo ?

Drsa Anna FilippiniDrsa Silvia LoriDr Federico MelaniDrsa Silvia Paoli

Prof Giovanni CioniDrsa Silvia PerazzaDrsa Roberta BattiniDrsa Manuela Casarano

Prof Aldo Iannelli

Prof Enrico CastelliDrsa Michela ArmandoDr Francesco Costici

Prof Concezio Di RoccoDrsa Beatrice CioniDr Luca MassimiDr Giampiero Tamburrini

Drsa Silvia CappaneraDrsa Liliana Porfiri

Dr Guido Camanni

Drsa Ottavia De LellisDr Massimiliano Murgia

Dr Pierfrancesco EugeniDrsa Annalisa Di Loreto

Dr Antonio TrabaccaDrsa Marilena CacudiDrsa Lucia PetraraDrsa Leonarda Gennaro

Drsa Daniela MorelliDrsa Rosa RussoDrsa Roberta BombardieriDrsa Roberta Di PietroDrsa Annalivia IoizzoDrsa Eliana CompagnoneDr Marco Romeo