Health Thecnology Assessment in Oncologia: riconoscere...

Verena DE ANGELIS Oncologia Medica

Azienda Ospedaliera di Perugia 1

Health Thecnology Assessment in Oncologia: riconoscere valore e costo

Foligno 2 marzo 2018

2

• Incidenza stabile con 365.000 nuovi casi di tumore diagnosticati

nell’anno

• Approssimativamente 1.000 nuovi casi diagnosticati al giorno

• 30 nuove diagnosi al giorno sotto i 40 anni di età

• 176.217 decessi per tumore in riduzione

• Il cancro seconda causa di morte (29% dei 608.000 decessi)

• Ogni giorno 485 decessi per tumore

L’impatto per sanità pubblica dei tumori in Italia

3

Italiani che vivono dopo una diagnosi di tumore • Nel 2010: 2.587.347 pari al 4.4% della popolazione italiana

• Nel 2016: 3.037.127 pari al 4,9% della popolazione italiana

• Nel 2017: 3.304.648 pari al 5,4% della popolazione italiana

• Maschi 1.517.648 (46%) • Femmine 1.786.935 (54%)

Incremento del 27% in 7 anni

Invecchiamento della

popolazione

Aumento incidenza delle malattie

oncologiche

Nuove opzioni terapeutiche

Cronicizzazione della malattia

oncologica metastatica

Aumento dei costi per il Sistema

Sanitario

5

Variazione reale Variazione reale pro-capite

2000-2007 2007-2014 2000-2007 2007-2014

Spesa sanitaria pubblica 23,4 % -1,8 % 19,8% -5,2%

Spesa farmaceutica pubblica 4,6 % -15,5% 1,6% -18,5%

Spesa farmaceutica per la ricerca

9,1% 3,8% 5,9% 0,1%

Spesa farmaceutica: dinamica temporale

Il costo medio di una terapia farmacologica oncologica complessiva

• 3.853 euro nel periodo 1995-1999 • 25.675 euro nel periodo 2005-2009 • 44.900 euro per il periodo 2010-2014

(fonte: elaborazioni Censis – Osservatorio sulla condizione assistenziale dei malati oncologici 2016)

× 11

6


Spesa farmaceutica per trattato in terapia oncologica

(fonte: Sistema di valutazione della performance dei sistemi sanitari regionali – www.performance.sssup.it/netval)

7


Mobilità attiva e passiva dei pazienti trattati con medicinali inseriti nei Registri

AIFA (fonte: OSMED 2014)

A oggi, riferendosi al costo di terapia e non al rapporto costo/efficacia, il range

di costo medio per alcuni nuovi farmaci antitumorali può essere, negli Stati

Uniti, attorno a 10mila-30mila dollari per mese di terapia, e può raggiungere

picchi di 100mila dollari mensili per le combinazioni dei nuovi immuno-

modulatori.

Purtroppo, salvo rare eccezioni, questi trattamenti non sono curativi, e

dimostrano solo un modesto incremento soprattutto per gli esiti importanti

quali la sopravvivenza libera da progressione di malattia (progression free

survival - PFS) e la sopravvivenza globale (overall survival - OS) .

Young RC. Value-based cancer care. N Engl J Med 2015; 373: 2593-5.

9

Quale è l’obiettivo principale in presenza di risorse «scarse»? Massimizzare i benifici sanitari, minimizzare la spesa

Indirizzare le politiche sanitarie utili per la promozione dell’efficienza

economico ad ogni livello dei decision maker

10

Il Patto per la Salute 2014-2016 (art. 26 e 27) sancisce una manifesta

intenzione di promuovere l’Health Technology Assessment (HTA) come

strumento di indirizzo dei processi decisionali nel SSN, a tutti i livelli (con un

ruolo importante del Ministero della Salute), ulteriormente rafforzato con le

leggi di stabilità 2015-2016 e succ. (art. 1 Co 587; art 1 Co 588)

11

Perché HTA? Perché il desiderio di prendere medicine e altri prodotti sta diffondendo epidemie di salutismo tecnofilico di non dimostrata efficacia clinica e sta minando la sostenibilità dei SSN.

«Nei paesi sviluppati il trattamento del cancro si sta fondando su una cultura

dell'eccesso.

Noi eccediamo nella diagnostica, nei trattamenti e nel fare promesse

(overdiagnose, overtreat and overpromise).

Gli oncologi e l'industria dovrebbero assumersi nuove responsabilità e non

accettare di fare cure di qualità non conforme agli standard delle prove

di efficacia e fondate su un`etica che giustifichi benefici molto piccoli a

qualsiasi costo.» Lancet Oncology Commission 2011

“Non sarei sorpreso se venissi a sapere che una gran parte della pratica

clinica è fondata su aria fritta (thin air), e che i proclami di efficiacia

clinica evaporerebbero se li studiassimo attentamente” John P.A. Ioannidis - Stanford University’s Prevention Research Center

12

• “Una forma di ricerca che esamina sistematicamente le conseguenze, a medio e lungo termine, a livello di salute e consumo di risorse, dell’uso di una tecnologia sanitaria, di un insieme di tecnologie o aspetti correlati” (Henshall et al., 1997) • “Un’attività multidisciplinare che esamina sistematicamente le performance tecniche, la sicurezza, l’efficacia clinica pratica e teorica, la costo-efficacia, le implicazioni organizzative, sociali, legali, etiche dell’applicazione di una tecnologia sanitaria. In pratica, deve tenere in considerazione tutti gli aspetti che possono essere influenzati dalla tecnologia e quelli che la influenzano” (Busse et al., 2002) •“Complessiva e sistematica valutazione multidisciplinare delle conseguenze assistenziali, economiche, sociali ed etiche provocate in modo diretto e indiretto, nel breve e nel lungo periodo, dalle tecnologie sanitarie esistenti e da quelle di nuova introduzione” (Favaretti, 2010)

Health Thecnology Assessment

13

L’Health Technology Assessment è un approccio multidimensionale e multidisciplinare per l’analisi delle implicazioni medico-cliniche, sociali, organizzative, economiche, etiche e legali di una tecnologia attraverso la valutazione di più dimensioni quali l’efficacia, la sicurezza, i costi, l’impatto sociale e organizzativo. L’obiettivo è quello di valutare gli effetti reali e/o potenziali della tecnologia/terapia, sia a priori che durante l’intero ciclo di vita, nonché le conseguenze che l’introduzione o l’esclusione di un intervento ha per il sistema sanitario, l’economia e la società.


14

Per definizione la valutazione di TA è multi-disciplinare e multi-professionale. Sono necessarie competenze in: • clinica • epidemiologia (descrittiva e clinica) • economia sanitaria • ingegneria clinica • farmacologia • management • organizzazione e igiene sanitaria, nursing • metodologia della ricerca scientifica basata sulle evidenze (EBM,EBHC, EBP, EBN) • etica (preferenze dei pazienti) • risk management

Multidisciplinarietà dell’HTA?

15

La HTA è un processo multidisciplinare che sintetizza informazioni circa argomenti

clinici, sociali, economici ed etici collegati all’uso di una tecnologia sanitaria.

Scopo della HTA è informare la formulazione di regolamentazioni sanitarie sicure,

efficaci che siano focalizzate sul paziente e tendano a ottenere il miglior valore di salute

possibile.

La HTA non include decisioni di prezzo e rimborso.

La HTA verifica il valore aggiunto di una certa tecnologia rispetto ad altre esistenti,

accertando la efficacia relativa della nuova tecnologia in comparazione con altre.

La HTA aiuta gli Stati Membri ad allocare risorse nazionali, indirizzandole su

interventi di dimostrato valore di efficacia e sicurezza.

Recenti studi suggeriscono che molte nuove tecnologie(terapie) apportano

nessuno oppure un minimo valore aggiunto (Francia: 80% dei casi; Germania: 67%

dei casi). Se portati a rimborso, prodotti con questo tipo di valore per la salute

sottraggono risorse finanziarie nazionali meglio impiegabili.

Strengthening of the EU cooperation on Health Technology Assessment (HTA) -Inception Impact Assessment 14.09.16


16

Caratteristiche dell’Health Tecnology Assessment

Finalità Elaborare informazioni e fornire supporto ai policy makers ai fini decisionali in ambito sanitario

Ambito di applicazione

Si applica alle tecnologie sanitarie. Ampio significato del termine tecnologia. Si intendono infatti per tecnologia tutti i mezzi tecnici e procedurali finalizzati alle atti vita sanitarie e che, pertanto, in questa accezione vanno compromesse non solo le apparecchiature biomedicali, ma anche l'insieme dei presidi sanitari e farmacologici unitamente agli strumenti organizzativi che sottendono al sistema delle cure

Metodologia di lavoro

Approccio multidisciplinare alla valutazione per produrre informazioni che valutino !e tecnologie e !e modalità di intervento in sanità da diversi punti di vista (scientifico, economico, organizzativo, etico, sociologico, ... ).

Peculiarità Finalizzazione alla decisione di allocazione delle risorse. Utilizzo delle metodologie di sintesi de!! 'informazione per poter produrre report facilmente leggibili e utilizzabili dai decisori delta politica sanitaria.


17

L'HTA ha quindi il compito di funzionare da "ponte" tra il mondo della

ricerca e quello del policy-making

e, come ha scritto Goodman, «ha contribuito in molti modi all'incremento della qualità

dell'assistenza sanitaria, specialmente supportando lo sviluppo e l'aggiornamento di un ampio

spettro di standard, linee guida e altre norme sanitarie»

SCIENZA

Evidenze

• Sicurezza

• Efficacia

• Costo-efficacia

• Impatto organizzativo,

sociale, etico

DECISIONI

Macro Immissione in commercio

Rimborso

Inserimento prestazioni LEA

Meso (Ospedale)

Adozione/acquisto

Micro

Pratica clinica

18

Livelli, Attori e Strumenti per la «governance» dell’innovazione farmaceutica

19

Livelli di applicazione HTA

Livelli Dimensione Obiettivo Attori

MACRO Politica sanitaria Allocazione risorse – Regolazione innovazione

Enti regolatori internazionali, nazionali o regionali

MESO Gestione istituzionale

Prioritarizzazione Ottimizzazione utilizzo

Aziende Area vasta, Regione

MICRO Management Clinico e organizzativo

Appropriatezza Utilizzo (LG)

Unità operative Dipartimenti

20

L’esigenza di un CRITERIO DECISIONALE ha incentivato lo sviluppo

di alcuni sofisticati STRUMENTI di VALUTAZIONE ECONOMICA

La valutazione economica è un analisi comparativa, sia dal lato dei costi

che delle conseguenze, tra diversi programmi/tecnologie sanitarie

Obiettivi: identificare, misurare, valorizzare e confrontare i costi e le

conseguenze delle alternative prese in considerazione

Risultato finale della valutazione economica: Analisi incrementale:

comparazione della differenza nei costi e nell’efficacia dei programmi

sanitari confrontati.

• Costo incrementale (ΔC) = (CostoA - CostoB).

• Efficacia incrementale (ΔE) = (EfficaciaA - EfficaciaB).

• Rapporto costo/efficacia incrementale (Incremental Cost-Effectiveness

Ratio)

ICER =

Valutazione economica: il pilastro dell’HTA

Δ C

Δ E

21

Consideriamo due alternative per trattamento di NSCLC

Costo A = € farmaco + € effetti collaterali + € follow-up + € recidiva = € 3570

Outcome A = sopravvivenza 16 settimane = 0,31 anni (y)

Costo B = € farmaco + € effetti collaterali + € follow-up + € recidiva = € 1900

Outcome B = sopravvivenza 12 settimane = 0,23 anni (y)

ICER = = = 20,875 € per ogni anno di vita

aggiuntivo salvato

3570 - 1900

0,31 - 0,23

1670

0,08

È accettabile? , è molto? quanto possiamo giudicare questo

risultato?

22

Indicatori di efficacia incrementale più diffusi in letteratura: anni di vita salvati (Life-year saved – LYS); anni di vita salvati corretti per la qualità di vita sperimentata dal paziente relativamente al proprio stato di salute (Quality-adjusted life years – QALYs). Qualità di vita sperimentata dal paziente = utilità.

Il QALY si ottiene moltiplicando il periodo di tempo in cui si manifesta l’effetto di

un programma sanitario (es.: 1 anno di sopravvivenza libero da progressione di

malattia) per il valore dell’utilità sperimentata dal paziente.

• L’utilità è una variabile casuale continua, di norma compresa tra 0 ed 1

(estremi inclusi), dove:

0 = stato di salute percepito come pari a o peggiore della morte;

1 = perfette condizioni di salute.

Guideline for economic evaluations in healthcare Drummonds et al. 2015

23

Il QALY rappresenta la sintesi tra quantità e qualità della vita in riferimento a

un determinato periodo di tempo.

Mentre la quantità/durata della sopravvivenza è facilmente misurabile

con le unità di misura convenzionali (giorni, mesi e anni),

La qualità della vita viene espressa attraverso un valore definito utilità. Tale

valore è compreso in una scala tra 0 e 1, dove 1 rappresenta la condizione di

piena salute mentre 0 rappresenta una condizione assimilabile alla morte.

La sopravvivenza è pesata dall'utilità, che è il livello di dis / soddisfazione

espresso dai pazienti in relazione a

• disagio, dolore e sintomi sperimentati con la malattia e / o

• disagio, dolore e sintomi alleviati dai trattamenti

QALY = N ° anni x valore UTILITY

• Sebbene tecnicamente non (pienamente)

appropriato, le persone assimilano l'utilità alla QoL

• 1 QALY = 1 anno in perfetta salute

24

VALORI DI UTILITÀ PER LE CONDIZIONI SANITARIE SELEZIONATE DAGLI STUDI PUBBLICATI

25

Introduciamo il QALY nel nostro esempio



Preferenza A = EQ5D index 0.6 = 0,186 QALYs



Preferenza B = EQ5D index 0.9 = 0.207 QALYs

ICER = = = 20,875 € per ogni anno di vita

aggiuntivo salvato

3570 - 1900

0,31 - 0,23 1670

0,08

non c'è bisogno di fare alcun ICER in quanto B è dominante contro A

26

Introduciamo il QALY nel nostro esempio



Preferenza A = EQ5D index 0.6 = 0,186 QALYs



Preferenza A = EQ5D index 0.9 = 0.207 QALYs

ICER = = = 15714 € per ogni anno di vita

aggiuntivo salvato

3900 - 3570

0,207-0,186 330

0,021

non c'è bisogno di fare alcun ICER in quanto B è dominato da A

27

Come giudicare l’accettabilità del costo per anno di vita o QALY salvato

1. • Proposta USA_1: US$50.000.

2. • Proposta USA_2: US$50.000-US$100.000.

3. • Proposta Svezia per Europa: €50.000.

4. • Proposta Italia_1: €25.000-€40.000.

5. • Proposta Italia_2 (farmaci oncologici): €87.330 (IC 95%: €37.024-

€137.636).

1.Mark et al., N Engl J Med. 1995;332:1418-1424

2.Ubel et al., Arch Intern Med. 2003;163(14):1637-41

3.Jönsson., Pharmacoeconomics 2004;22 Suppl 4:S5-S10

4. Fattore per AIES., Pharmacoeconomics–Italian Research Articles 2009;11:83-93

5. Martone et al., Global & Regional Health Technology Assessment 2014;1(2):31-43

L'ampia gamma di opzioni di trattamento, il loro conseguente impatto clinico e il costo per il paziente hanno suggerito l'importanza di sviluppare un profilo con cui valutare nuove terapie. Sono stati sviluppati due profili: uno per la malattia avanzata e l'altro per le malattie potenzialmente curative. I domini essenziali nella valutazione del valore di un agente erano il beneficio clinico, la tossicità e il costo.

La scala dei benefici clinici (ESMO-MCBS) versione 1.0 (v1.0) è stata pubblicata nel maggio 2015 ed è stata la prima versione di uno strumento convalidato e riproducibile per valutare l'entità del beneficio clinico derivante dalle nuove terapie antitumorali. L'ESMO-MCBS è stato progettato per essere uno strumento dinamico con revisioni pianificate e aggiornamenti basati sul riconoscimento delle esigenze e delle carenze in espansione identificate dall'ultima revisione. Questo strumento utilizza un approccio razionale, strutturato e coerente per preporre una graduatoria relativa dell'entità del beneficio clinicamente significativo che ci si può aspettare da un nuovo trattamento antitumorale.

30

Tre passaggi di valutazione critica

1. Forza delle prove casuali

2. Soglia per l'HR dell'endpoint primario

3. QoL + tossicità

Doppia

regola

Beneficio assoluto

Time to Event Outcome (OS, PFS)

Vantaggio relativo

Limite inferiore HR

31

#1 ESMO-MCBS

Dati derivanti dalla ricerca comparativa:

Priorità: forte livello di evidenza da ampi studi di fase 3, minore livello di evidenza da studi di coorte comparativi o studi randomizzati di fase II

Analisi attente "braccio di controllo" e identificazione degli endpoint.

Analisi sottogruppo

32

#2 ESMO-MCBS a. Strumento applicabile a più di un risultato b. Per una HR richiesta, per tenere conto della variabilità

della stima non la stima puntuale ma il limite inferiore dell'IC 95% viene utilizzato

Esempio: per soglia impostata su HR ≤ 0,70 è il limite inferiore dell'IC del 95% che deve essere ≤ 0,70

HR

0.65

0.71 0.78 0.86

0.76 0.89

0.58 0.69 0.82

Trial X

Trial Y

Trial Z

Trial X does not qualify Trials Y and Z do qualify

33

Controlla: Vantaggio QoL globale con scala convalidata indicatori di tossicità grave o tossicità ridotta di grado 3-4

#3 ESMO-MCBS

Segnala il punteggio aggiustato per il punto finale tenendo conto della tossicità e della QoL quando applicabile

Tossicità

Qualità della vita

34

Visualizzazione dei punteggi ESMO-MCB per setting curativo e non-curativo

A & B e 5 e 4 rappresentano i gradi con miglioramenti sostanziali.

ESMO-MCBS miglioramenti sostanziali

35

36

Health Technology Assessment è un “trend” inarrestabile, in quanto non

possiamo prescindere dal bisogno di governare l’innovazione tecnologica in

sanità

Ruolo dell’HTA come strumento di governo si sta diffondendo nei vari paesi,

incluso Italia

Collaborazione tra i decisori, operatori sanitari, industria

e accademici è fondamentale per il successo dell’HTA

HTA non è lo strumento per tagliare la spesa,

offre supporto ai decisori per governarla in modo più efficiente e più

trasparente!

Ma per fare HTA

… Non basta parlare di HTA

Riflessioni conclusive «HTA»

37

38

L'obiettivo dell'HTA è quello di stimolare lo sviluppo di politiche sanitarie

sicure, efficaci e focalizzate sulla persona e di rispondere a domande

quali:

• un determinato trattamento dovrebbe essere rimborsato in un sistema

sanitario nazionale?

• per quali pazienti dovrebbe essere previsto?

• per quanto tempo i pazienti dovrebbero essere sottoposti al

trattamento?

Date post:	16-Feb-2019
Category:	Documents
Upload:	vancong
View:	214 times
Download:	0 times

Health Thecnology Assessment in Oncologia: riconoscere...

Documents