Praxis apuesta por la Fibrosis Quística

29/11/2015 Jornada de la Asociación de Fibrosis Quística del País Vasco

Who we are: Activities Grupo Praxis 1. INVESTIGACIÓN & DESARROLLODe nuestros propios productos Parque Tecnológico de Álava

2. DESARROLLO Y PRODUCCIÓNDe Productos farmaceúticos para Praxis y tercerosParque Tecnológico de Álava

3. MARKETING & VENTAS de medicamentos, con delegaciones en España, Francia, Portugal y Sudamérica•Promixin®•Hyaneb®•AQUADEKs®

El propósito del grupo es investigar,

desarrollar, fabricar y comercializar

productos especializados para el

tratamiento de enfermedades de baja

incidencia

El grupo Praxis está dirigido por el emprendedor vasco Joseba Grajales

Praxis Pharmaceutical S.A.

El Grupo PRAXIS

1

2

• Antibióticos inhalados para Fibrosis Quística• Soluciones hipertónicas• Complementos dietéticos• Tratamiento de heridas (pie diabético)• Nuevas oportunidades enfermedades nicho

• Líquidos y liofilizados• Llenado aséptico• Biológicos• Lotes clínicos a terceros• Nanofármacos

En copromoción con Zambon

Nuevos enfoques terapeúticos para el tratamiento de la FQ basados en

el uso de pequeñas moléculas, transportadores aniónicos de

membrana

proposal acronym TAT –CF; proposal number: 667079

• La propuesta TAT:CF ha sido seleccionada para su financiación por la Comisión Europea dentro del programa de Investigación e Innovación Horizonte 2020

• El programa H2020 es extremadamente competitivo:

• Datos de la segunda fase, a la primera se presentaron más de 400

ObjectivesEl Proyecto busca desarrollar un tratamiento innovador para la FQ

Desarrollo preclínico de nuevos medicamentos innovadores basados en un concepto radicalmente nuevo en las terapias de FQ

Concepto y enfoque. Fibrosis Quística (FQ)

ERproteasome

endosomes

lysosome

Golgi

secretoryvesicle

recycling

plasma membraneCl-

Potenciador de mutantes Clase III

Drug discovery for CFIdentificar pequeñas moléculas> restablecer el transporte de Cl- a través de CFTR mutante

Corrector de mutantes Clase II

Concepto y enfoque. TAT-CF

Abordar el origen de la FQ utilziando pequeñas moléculas sintéticas capaces de reemplazar la actividad de transporte transmembrana de cloro y bicarbonato

Este enfoque representaría una potencial terapia independiente de las mutaciones.

El enfoque es ambicioso, pero puede respresentar un paso importante hacia el descubrimiento de terapias de amplio espectro para la FQ, significando un avance importante respect del estado actual de los desarrollos terapéuticos en FQ

Concept and approach. TAT-CFAbordar el origen de la FQ utilziando pequeñas moléculas sintéticas capaces de reemplazar la actividad de transporte transmembrana de cloro y bicarbonato

Es posible desarrollar compuestos capaces de facilitar el transporte de anions en células vivas en concentraciones que no comprometen la viabilidad celular

(Quesada, Zegarra et al. , unpublished)

SIZ Zellkulturtechnik Imagen de células en vivo

Bioneer:FARMA Reología del moco

Universidad de BurgosQuímica

Istituto Giannina GasliniElectrofisiología

Istituto di Biofisica, CNRBiofísica

BioPraxisFormulación del medicamento

CSICModelos animales

AvidinQuímica médica, bioinformática

Consorcio

Plan de Trabajo

Objetivos específicos:Sintetizar y realizar screening de nuevas librerías de compuestos anionofóros con el objeto

de descubrir compuestos capaces de actuar como transportadores aniónicos transmembrana

Desarrollar un análisis biofisológico de los efectos generados por los compuestos candidatos y la caracterización farmacológica de los mismos

Identificar los candidatos definitivos tras completar los estudios de química médica y los estudios preclínicos en epitelio de las vías aérea, experimentos ex vivo y modelos animales

Desarrollar la forma farmacéutica óptima considerando su ruta de administración, sistema de liberación y estabilidad, así como la factibilidad de su producción

Implementar una estrategia para para trasladar este enfoque innovador en un nuevo medicamento, estudiando la escalabilidad de su producción GMP y desarrollando un modelo de negocio adecuado

Nuevos enfoques terapeúticos para el tratamiento de la FQ basados en el uso de herramientas de edición

genómica

proposal acronym TAT –CF; proposal number: 667079

Proyecto Terfiqec

Terapia genómica: • Corrección del defecto genético y diferenciación a otros tejidos• Desarrollo de herramientas propias de edición genómica basadas en TALENs

aplicables a otras patologías